热点聚焦
01、热烈祝贺星眸生物“XMVA09注射液”扩展适应症DME的IND成功获批临床研究！
2024年8月19日，合肥星眸生物科技有限公司（以下简称“星眸生物”）宣布其自主研发的基因治疗I类创新药“XMVA09注射液”的第2项新药临床试验(IND)申请已获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。今年3月，XMVA09注射液针对湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）适应症的IND申请获得CDE临床默示许可，此次新批准的适应症为糖尿病性黄斑水肿（DME）。作为星眸生物的战略合作伙伴，派真生物对此次成功获批表示热烈祝贺！我们期待与星眸生物继续携手，加速推进XMVA09注射液的临床应用和商业化进程，造福更多患者。
02、一场专利战如何深远影响整个基因治疗领域！
近期，基因治疗的相关行业人士正试图阻止一项裁决生效。他们认为，美国特拉华地区法院最近的一项裁决有可能损害整个AAV基因治疗行业的利益。
03、Nature子刊：哈佛大学华人学者研究发现，多吃猪牛羊肉，或增加糖尿病风险
2024年8月13日，哈佛大学陈曾熙公共卫生学院胡丙长教授团队在 Nature 子刊 Nature Metabolism 上发表了题为：Integration of epidemiological and blood biomarker analysis links haem iron intake to increased type 2 diabetes risk 的研究论文。
该研究表明，从红肉中摄入的血红素铁与2型糖尿病（T2D）风险升高相关，血红素铁摄入量增加与胰岛素血症、血脂、炎症和2型糖尿病相关代谢物的不良血浆谱相关，该研究还发现，代谢物（包括L-缬氨酸和尿酸）可能介导了血红素铁-2型糖尿病的关系，强调了它们在2型糖尿病发病机制中的关键作用。
04、澄实生物首个个体化肿瘤mRNA疫苗临床试验在南大苏州医院启动
近日，个体化肿瘤mRNA疫苗首个临床试验在南京大学医学院附属苏州医院正式启动。该研究是一项研究者发起的临床试验（IIT）研究，由张峻峰教授发起，主要目的是评估个性化新抗原疫苗联合PD-1抑制剂用于结直肠癌、肺癌、胃癌根治术后辅助治疗的安全性和有效性。张峻峰教授曾任南京大学医学院院长，是国家杰出青年基金获得者，教育部长江学者特聘教授，长期从事核酸药物递送系统制备及生物治疗的研究。
05、Opus Genetics基因疗法获 FDA 罕见儿科疾病认定
当地时间8月20日，Opus Genetics宣布FDA已授予其眼部基因疗法 OPGx-LCA5 罕见儿科疾病资格 (RPD)，用于治疗遗传性视网膜疾病LCA5。OPGx-LCA5 是一种腺相关病毒 8 (AAV8) 载体，旨在将功能性LCA5基因精准递送至因LCA5基因 ( LCA5 )双等位基因突变导致的莱伯先天性黑蒙 (LCA) 患者的外层视网膜。凭借这一认定，OPGx-LCA5 将有资格在获得批准后获得优先审查凭证，用于任何可出售或转让给其他公司的后续营销申请。
06、来恩生物：mRNA TCR-T注射液IND申请获CDE受理，治疗HPV相关肝细胞癌
2024年8月21日，据CDE官网显示，广州来恩生物有限公司（以下简称“来恩生物”）的“GZL-016注射液”新药临床试验申请（IND）获受理。据来恩生物介绍，GZL-016注射液的适应症为乙肝病毒相关肝细胞癌。 来恩生物拥有First-in-Class、 全球首家针对乙肝病毒表面抗原的特异性T细胞受体的T细胞疗法（TCR-T）。
创新突破
01、迷你型碱基编辑工具在基于AAV基因治疗应用中的优势和潜力
2024年8月15日，辉大（上海）生物科技有限公司研发团队、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院黄锦海团队和中科院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉团队合作，在Nature Chemical Biology期刊发表题为：Engineered IscB–ωRNA system with expanded target range for base editing的研究论文。
该研究通过宏基因组数据挖掘，鉴定出19种具有不同靶序列邻近基序（TAM）范围的新型IscB-ωRNA系统；综合RNA结构优化、蛋白质工程化改造、流式细胞术、脱靶检测等技术手段，成功获得在人类细胞内具有靶标识别范围广、更高效编辑活性的IscB系统（IscB.m16*）.
02、基于基因编辑的脑机接口增强技术取得新进展
国家纳米科学中心方英和田慧慧研究团队在基于生物编辑技术的脑机接口增强技术方面取得新进展，相关成果以Spatially Precise Genetic Engineering at the Electrode-Tissue Interface为题，发表在Advanced Materials上。
03、Nature子刊：北京大学张莹团队等揭示早期肿瘤编辑机制及其在肿瘤免疫治疗中的潜在应用
2024年8月21日，北京大学生命科学学院、北大-清华生命科学联合中心张莹课题组与哈佛大学医学院合作，在 Nature Immunology 期刊发表了题为：Tumor editing suppresses innate and adaptive anti-tumor immunity and is reversed by inhibiting DNA methylation 的研究论文。
该研究利用可诱导乳腺癌的转基因小鼠模型收集极早期及晚期肿瘤进行全面的单细胞转录组测序（scRNA-seq），揭示了早期肿瘤编辑对肿瘤中关键先天及适应性免疫通路的优先沉默，对TIL分化、功能及肿瘤-免疫细胞通信的显著影响，并阐释了DNA去甲基化治疗在逆转肿瘤免疫编辑、促进炎性癌细胞死亡、提升肿瘤免疫原性及抗肿瘤免疫力方面发挥的重要功效。
04、浙大唐建斌/孙文静开发Mildronate衍生极低CL比例LNP，高效递送mRNA疫苗，将炎症副作用降至最低
2024年8月16日，浙江大学化学与生物工程学院唐建斌教授课题组联合浙江大学-杭州市全球科技创新中心孙文静课题组在期刊ACS Nano上发表了题为“Low-Dose Mildronate-Derived Lipidoids for Efficient mRNA Vaccine Delivery with Minimal Inflammation Side Effects”的研究论文。研究团队考虑以最小的阳离子脂质比例开发的LNPs可能是解决安全性问题的最优解决方案，因此基于mildronate（米屈肼）开发了阳离子脂质比例仅为1%的mLNPs。经验证，这些mLNPs具有高效的体内转染效率和最小的炎症反应，有望拓宽mRNA在各种疾病预防和治疗中的应用前景。
资本速递
01、融资1.5亿美元！诺华与Versant二度合作成立xRNA疗法公司
诺华和风险投资公司Versant Ventures周四共同宣布Borealis Biosciences走出隐匿模式，获得了创始投资者Versant Ventures和诺华公司1.5亿美元的A轮融资，以及诺华公司承诺的战略研究合作资金，用于开发治疗肾脏疾病的下一代RNA药物。
02、曝Tome Biosciences陷入困境，张锋学生创办，9个月前完成超2亿美元融资
据多位知情人士透露，基因编辑初创公司 Tome Biosciences 正在陷入困境，即使该公司在 9 个月前刚完成 2.13 亿美元融资。