热点聚焦
1、Nature子刊：复旦大学开发碱基编辑疗法，长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
2024年8月12日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队在 Nature Biomedical Engineering 期刊发表了题为：A base editor for the long-term restoration of auditory function in mice with recessive profound deafness 的研究论文。派真生物有幸为该研究提供了AAV服务，支持了这一关于遗传性耳聋疾病基因治疗的重要研究工作。
2、全球首个肌少症AAV基因药物临床研究在四川大学华西医院启动
近日，全球首个肌少症rAAV基因药物临床研究项目一“评价zS112注射液在肌少症患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”在四川大学华西医院顺利启动，并完成了首例患者治疗。
3、mRNA疫苗：高效防控动物病毒与寄生虫疾病的创新策略
mRNA疫苗的兴起，为动物传染病防控带来了新的希望。未来，随着技术的不断进步和研究的深入，mRNA疫苗将会在动物健康领域发挥更大的作用，为畜牧业发展做出更大的贡献。
4、绿叶制药HPV mRNA治疗性疫苗获批IND
8月13日，绿叶制药集团宣布，其旗下控股子公司吉迈生物自主研发的人乳头瘤病毒（HPV）信使核糖核酸（mRNA）治疗性疫苗“LY01620”的新药临床试验申请（IND）已获得CDE批准，拟用于治疗HPV16相关的子宫颈高级别鳞状上皮内病变。在我国HPV16亚型宫颈癌最为常见，占比为59.5%。
创新突破
1、真知不罕见 | 解码Zolgensma：从基因治疗到SMA患者的新希望
脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）是一种常染色体隐性遗传病，主要影响婴儿和儿童。大多数SMA患者的SMN1基因发生了突变，导致他们体内缺乏一种叫做运动神经元存活蛋白（SMN蛋白）的重要蛋白质。这种蛋白质对于运动神经元的生存至关重要，缺乏它会导致肌肉无力和萎缩。（参见《异常的外显子跳跃与脊髓性肌萎缩》一文）
到目前为止，全球有3款SMA疗法获批，《诺西那生纳如何治疗SMA》一文已经详细介绍了基于反义寡核苷酸药物（Antisense Oligonucleotides, ASO）的治疗方法，本文则聚焦曾被称为“史上最贵药物”的基因疗法Zolgensma，看它是如何帮助SMA患者的。
2、科学家研发新型荧光探针，通过荧光蛋白与阿片受体融合实时监控阿片肽结合过程，可用于疼痛管理和成瘾治疗
近日，美国加州大学戴维斯分校直博毕业生、目前在美国斯坦福大学从事博士后研究的董春阳，联合开发一款新型基因编码荧光探针，为神经肽动力学研究提供了创新工具。
3、Nature子刊：杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向范围更广的微型碱基编辑器，实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑
2024年8月15日，辉大（上海）生物科技有限公司研发团队、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院黄锦海团队和中科院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉团队合作，在 Nature Chemical Biology 期刊发表题为：Engineered IscB–ωRNA system with expanded target range for base editing 的研究论文。
4、杨子峰教授团队开发10价复合mRNA疫苗，预防季节性流感、禽流感和新冠病毒
2024年8月6日，呼吸疾病全国重点实验室杨子峰教授团队在期刊mBio杂志上发表了一篇题为“A decavalent composite mRNA vaccine against both influenza and COVID-19” 的研究性论文。该研究利用阿格纳生物制药自主开发的mRNA-LNP疫苗平台，将编码季节性流感病毒、具有潜在大流行风险的禽流感病毒血凝素（HA）蛋白以及新型冠状病毒刺突（S）蛋白的10种mRNA包装制备为一种新型多价mRNA疫苗，并详细评估了该疫苗的生化特性、免疫原性及在动物模型中的广谱保护能力。
5、Nature子刊：章雪晴/许晓阳团队开发吸入型LNP-mRNA疗法，治疗特发性肺纤维化
2024年8月10日，上海交通大学药学院章雪晴团队与新泽西理工学院许晓阳团队合作，在 Nature Communications 期刊发表了题为：Optimized inhaled LNP formulation for enhanced treatment of idiopathic pulmonary fibrosis via mRNA-mediated antibody therapy 的研究论文。
该研究开发了一种新型“LOOP”平台，采用四步流程开发用于肺部mRNA递送的吸入型脂质纳米粒（iLNP）
资本速递
1、礼来斥资7亿美金在波士顿创立核酸药物研发中心
近日，礼来公司（Eli Lilly）在波士顿海港隆重揭幕了其斥资7亿美元的研发中心——礼来海港创新中心（LSC），此举标志着公司在RNA与DNA研究领域迈出了坚实步伐。
据礼来公司官方宣布，该7亿美元投资计划于2022年4月正式启动，旨在加速基于RNA与DNA的创新药物研发进程，同时力求在递送技术上实现重大突破，解锁包括神经退行性疾病、糖尿病及肥胖症在内的多个关键治疗领域的难题。
2、艾迪基因完成超千万元天使轮融资，全面加速基因编辑产业应用进程
近日，广州艾迪基因科技有限责任公司（以下简称：艾迪基因），宣布完成由阳和投资、中大创投、前海长城基金共同投资的超千万元天使轮融资。本轮所募资金将用于加速公司团队建设、研发能力提升、产品布局及海外市场开拓。