2024年7月17日，恒瑞医药(600276)子公司上海瑞宏迪医药有限公司(以下简称“瑞宏迪”)自主研发的AAV双基因药物RGL-193注射液IND获CDE受理。
据悉，这是国内首个用于帕金森病患者的AAV双基因药物，旨在提高左旋多巴的转化效率，保护并修复受损的多巴胺能神经元，以期达到延缓疾病进展，减少口服抗帕金森药物用量的目的。
日前，瑞宏迪发布消息称，由瑞宏迪支持，中国科技大学附属第一医院神经内科施炯教授团队、神经外科牛朝诗教授团队共同参与开展的临床研究(RGL-193-001;ChiCTR2400082369)已完成了国内首例帕金森病患者AAV双基因药物手术给药。该手术使用脑立体定向技术和对流增强给药技术，成功将RGL-193注射液递送至患者脑组织特定靶区，患者术后恢复良好，已平安出院。
资料显示：恒瑞医药(600276)子公司上海瑞宏迪医药有限公司成立于2021年8月，专注于AAV基因治疗、mRNA基因治疗及细胞治疗药物开发，研发管线聚焦神经、眼科、代谢、罕见病、心衰、肿瘤等疾病领域。
面对日益“内卷”的研发生态和严峻的市场环境，恒瑞的发展面临技术性调整，近年来，恒瑞也在积极尝试寻求破局，不断优化管线结构。恒瑞2021年半年报提到，公司产生了一批具有自主知识产权、国际领先的新技术平台，其中就包括基因治疗，看来，恒瑞早就开始布局这一领域。
2022年9月23日，恒瑞医药发布公告称：子公司瑞宏迪拟通过增资扩股方式引入江苏恒瑞医药集团有限公司、上海盛迪生物医药私募投资基金合伙企业(有限合伙)、深圳市迎泰资产管理有限公司作为新股东，3家合计增资4.98亿元，本次增资完成后，恒瑞医药、恒瑞集团、盛迪基金、迎泰资产管理的持股比例分别为38%、28%、19%、15%。
作为国内医药“研发一哥”，恒瑞管线布局的广度和深度一直业内遥遥领先，首先在具备传统优势的肿瘤领域，覆盖激酶抑制剂、抗体药物偶联物(ADC)、肿瘤免疫、激素受体调控、DNA修复及表观遗传、支持治疗等广泛研究领域，同时在自身免疫疾病、疼痛管理、心血管疾病、代谢性疾病、感染疾病、呼吸疾病、血液疾病、神经系统疾病等领域也有广泛布局，近年来，恒瑞研发管线还拓展到眼科、核药等其他领域，可见其打造长期发展的多元化战略支柱的意图。
转自：细胞基因疗法 https://mp.weixin.qq.com/s/AOjVP-bo6CChacSSLlRhlg