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相约成都 | 派真生物诚邀您共聚BIONNOVA西部创新论坛
派真618科研盛典！7月4日，与您相约派真直播间，干货满满助你科研加速！
一年一度的年中大促盛宴火热进行中，派真生物隆重推出派真618科研盛典活动。7月4日，小派特邀派真生物应用科学家 童英博士 及广州医科大学南山学者“骨干人才” 杨鹏辉教授亲临直播间，为大家详细解读常见的病毒载体及AAV的应用和AAV体内实验策略等满满干货。小派在直播间等待各位前来! 派真618科研盛典，干货满满助你科研加速： 干货一：常见的病毒载体及AAV的应用 分享嘉宾：童英博士 派真生物应用科学家 干货二：AAV体内实验策略 分享嘉宾：杨鹏辉 广州医科大学南山学者“骨干人才”，教授...
相约北京，派真生物诚邀您参加ICGT第七届细胞与基因治疗深度聚焦峰会！
ICGT第七届细胞与基因治疗深度聚焦峰会将于2024年6月27-28日在北京盛大开幕。峰会将汇聚业内100+顶尖专家和2000+业内同仁，共同探讨CGT产业链上中下游的关键环节，覆盖免疫细胞、基因治疗和干细胞开发热点议题，直面行业痛点，破解发展难点，共迎CGT产业的黄金十年。 派真生物应主办方的热情邀请将参加ICGT大会，在现场我们准备了精美的礼品与资料，欢迎大家莅临B3号展位参观交流！ 会议信息 时间：2024年6月27-28日 地点：北京 展位号：B3 大会架构一览 大会亮点 6大专场论坛 50+展台 1V1商务对接...
齐聚上海 | 派真生物与您相约2024全球罕见病科研论坛
2024 年 5 月 23-25 日，2024 全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会将在中国上海举办，大会由瑞鸥公益基金会、国际罕见病研究联盟(International Rare Diseases Research Consortium ，简称 IRDiRC)、复旦大学主办，国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院、湖南省蔻德罕见病关爱中心 联合主办。...
相约澳门 | 派真生物诚邀您参加BEYOND生命科学2024：拥抱未知，连接亚洲创新与全球市场
BEYOND Expo 2024定档于5月22日至25日在澳门威尼斯人会展中心隆重举行!这场科技盛会承诺以“拥抱未知”为主题，揭开未来科技的神秘面纱。在这片创新的热土上，BEYOND生命科学子品牌显现其行业领导地位，精心策划的生命科学展区将汇集亚洲乃至全球医疗科技领域的创新力量，展现生命科学最尖端的技术和突破性研究成果。 作为BEYOND...
五月畅包AAV，满额折扣加赠礼
在科研的探索道路上，派真生物始终与您携手并进，共同迎接每一个挑战。为了感谢各位合作伙伴的信任与支持，派真特此推出2024年满额赠礼活动，以实际行动回馈各位。 本次满额赠礼活动已正式开启，订单金额达2万元即可享受VIP折扣，还有礼品相送。额度越高，礼品越丰盛，包括但不限于拍立得、投影仪、华为/苹果电子产品等! 欢迎拨打电话13503000954或在线咨询，了解更多活动详情! 活动时间 2024年4月25日-5月31日 活动对象 高校和研究所等科研用户 活动推荐...
2024神经环路示踪与调控大会，派真生物期待您赴约！
自2012年以来，在中国神经科学学会的指导下，中国科学院深圳先进院脑所/深港脑院王立平团队与徐富强团队分别连续召开了十届光遗传技术和七届神经环路示踪技术研讨会和培训班，累计将光遗传神经调控与神经环路示踪技术体系辐射到境内外超过1100家实验室，受益人群超过7500人次。 为了提升国内神经科学研究领域整体研究能力，由中国神经科学学会神经科学研究技术分会、深圳市脑科学学会共同主办的“2024神经环路示踪与调控大会·培训班暨针灸研究前沿技术创新大会”将于今年5月7日至12日在深圳光明区召开。...
活动全年有效！邀请好友包AAV，悦享双份好礼~
关于派真
荣耀时刻！派真生物获得国家级专精特新小巨人认定
2024年9月3日，广东省工业和信息化厅发布了关于广东省第六批专精特新“小巨人”企业和第三批专精特新“小巨人”复核通过企业名单的公示，派真生物获得第六批专精特新“小巨人”企业认定，2024年广东省（深圳除外）获得认定企业263家，全国认定企业3000余家，较第五批小巨人认定数减少600多家。 作为一家专注于 AAV...
基因治疗与小核酸药物论坛暨派真生物与益诺思战略合作签约仪式在北京成功举办！
2024年8月28日下午，2024同写意CGT产业大会在北京盛大开幕。作为峰会的重要组成部分，由上海益诺思生物技术股份有限公司（以下简称“益诺思”）承办的基因治疗与小核酸药物论坛隆重举行。会上，派真生物与益诺思正式宣布达成战略合作。签约仪式在大会现场隆重举行，此次合作标志着双方将携手共进，共同推动创新药产业快速发展，为人类健康事业贡献更多力量。随着全球生物医药产业的快速发展，基因治疗作为继药物治疗、手术治疗之后的又一场医疗革命，正逐渐成为未来医疗发展的核心方向。中国细胞和基因治疗药物行业在政策支持、经济投入、科研能力提升以及公众意识提...
派真生物中国区总经理张总受邀出席同写意20周年大会
同写意/TONGXIEYI/TONACEA 20周年大会（简称为“T20大会”）将于2024年7月11日-13日在苏州召开，派真生物中国区总经理张超受邀出席会议，在论坛26：”基因治疗“下进行话题为:《基因替代和基因编辑哪条路更加宽阔》的圆桌讨论分享。我们诚挚地邀请您参与本次会议，期待与您相会。 圆桌信息 01、论坛：26-基因治疗 02、话题：基因替代和基因编辑哪条路更加宽阔 03、时间：7月13日16：00-16：40 04、地点：苏州金鸡湖凯宾斯基大酒店（酒店1F层K5/6厅） 05、嘉宾：张超 (派真生物中国区总经理)...
派真生物携手松禾资本成功举办CGT项目路演，共促大湾区基因治疗产业发展
2024年6月21日，派真生物与松禾资本联合举办的“派真生物2024年细胞与基因治疗创新合作沙龙-深圳站”圆满结束。本次活动特邀深圳市科技创新局社会发展科技处副处长王绍文莅临指导，同时汇聚了数十家投资人、CGT企业高管及行业专家。 合影...
派真生物受邀出席2024 CBA-China年会并作主题报告
美国华人生物医药科技协会(CBA) 首届CBA-China年会将于6月28日-29日在苏州盛大举行。大会邀请了千位国内外重量级嘉宾，围绕AI及新技术、小分子AI制药、核酸药物创新、中药高质量发展等主题，探索生物医药行业的未来发展方向，研讨如何提高临床研究和新药研发的效率与质量。 派真生物运营总监徐敏敏受邀出席本届年会，并将在分会场七“先进治疗领域”为大家带来题为“新型治疗生物安全考量及发展趋势”的主题报告。我们诚挚地邀请您参与本次会议，期待与您相会! 派真生物特邀报告 主题：新型治疗生物安全考量及发展趋势 时间：6月28日...
信息安全升级！派真生物荣获 ISO/IEC 27001：2022 国际权威认证
近日，国际公认的测试、检验和认证机构SGS通标标准技术服务有限公司(以下简称"SGS")为广州派真生物技术有限公司(以下简称"派真生物")颁发ISO/IEC 27001:2022信息安全管理体系认证证书。这标志着派真生物已建立起一套完整的信息安全管理体系，且获得国际权威认证，为公司的信息资产安全提供了保障。 ISO...
重磅！派真生物获批国家级博士后科研工作站分站
近日，全国博士后管委会办公室公布了最新一批广东省博士后科研工作分站备案通知，派真生物获批国家级博士后科研工作分站，获得联合招收培养博士后资格，这标志着派真生物在高层次人才培养平台的建设上取得了新突破。 博士后科研工作站分站是指在企业、科研生产型事业单位和特殊区域机构内，经批准可以招收和培养博士后研究人员的组织，是产学研相结合、增强企业自主创新能力的有效载体，对吸引集聚博士后人才、提高技术创新、推动成果转化具有重大意义。...
齐聚上海，共话CGT | 派真生物2024年细胞与基因治疗创新合作沙龙上海站圆满落幕
4月9日，派真生物于上海举办了2024年细胞与基因治疗创新合作沙龙。本次活动由派真与凯德集团联合举办，邀请了四十多家投资机构和CGT代表企业参会，同时获得了中新广州知识城开发建设办公室的支持，吸引到十余位杰出企业家进行CGT项目路演。这次沙龙旨在促进多方交流，展示项目方成果，并为投资机构提供发现潜力股的机会。 中新广州知识城开发建设办公室党组成员、副主任黄伟坚通过分享具体的例子和数据详细介绍了广州黄埔区优越的营商环境和黄埔区生物医药产业发展情况，展现了黄埔区对生物医药产业的高度重视和政策支持。...
一周要闻丨基因治疗要闻速递第118期
派真新闻 01、基因治疗与小核酸药物论坛暨派真生物与益诺思战略合作签约仪式在北京成功举办！ 2024年8月28日下午，2024同写意CGT产业大会在北京盛大开幕。作为峰会的重要组成部分，由上海益诺思生物技术股份有限公司（以下简称“益诺思”）承办的基因治疗与小核酸药物论坛隆重举行。会上，派真生物与益诺思正式宣布达成战略合作并举行签约仪式，此次合作标志着双方将携手共进，共同推动创新药产业快速发展，为人类健康事业贡献更多力量。 热点聚焦 01、基因治疗逆转衰老，I期临床数据亮眼！ 近日，Krystal...
一周要闻丨基因治疗要闻速递第117期
热点聚焦 01、热烈祝贺星眸生物“XMVA09注射液”扩展适应症DME的IND成功获批临床研究！...
澄实生物首个个体化肿瘤mRNA疫苗临床试验在南大苏州医院启动
近日，个体化肿瘤mRNA疫苗首个临床试验在南京大学医学院附属苏州医院正式启动。该研究是一项研究者发起的临床试验（IIT）研究，由张峻峰教授发起，主要目的是评估个性化新抗原疫苗联合PD-1抑制剂用于结直肠癌、肺癌、胃癌根治术后辅助治疗的安全性和有效性。张峻峰教授曾任南京大学医学院院长，是国家杰出青年基金获得者，教育部长江学者特聘教授，长期从事核酸药物递送系统制备及生物治疗的研究。 ...
热烈祝贺星眸生物“XMVA09注射液”扩展适应症DME的IND成功获批临床研究！
2024年8月19日，合肥星眸生物科技有限公司（以下简称“星眸生物”）宣布其自主研发的基因治疗I类创新药“XMVA09注射液”的第2项新药临床试验(IND)申请已获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。今年3月，XMVA09注射液针对湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）适应症的IND申请获得CDE临床默示许可，此次新批准的适应症为糖尿病性黄斑水肿（DME）。作为星眸生物的战略合作伙伴，派真生物对此次成功获批表示热烈祝贺！我们期待与星眸生物继续携手，加速推进XMVA09注射液的临床应用和商业化进程，造福更多患者。...
一周要闻丨基因治疗要闻速递第116期
热点聚焦 1、Nature子刊：复旦大学开发碱基编辑疗法，长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力 2024年8月12日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队在 Nature Biomedical Engineering 期刊发表了题为：A base editor for the long-term restoration of auditory function in mice with recessive profound deafness...
全球首个肌少症AAV基因药物临床研究在四川大学华西医院启动 派真生物PackGene
一周要闻丨基因治疗要闻速递第115期
热点聚焦 1、广州首例成人重型地贫患者基因治疗成功 广州市第一人民医院血液内科2024年启动了β珠蛋白生成障碍性贫血（以下简称“β地贫”）的基因治疗临床研究，为广州市首位成人重型β地贫患者进行了基因治疗，嘉嘉从此摆脱输血依赖。目前，基因治疗在国际上也逐渐成为“一次治疗永久性治愈”的β地贫的新疗法。 2、凌意生物AAV基因药物LY-M003获FDA孤儿药及儿科罕见病资格认定...
Genome Biol丨中国药科大学徐澍等团队合作开发了一种新型RNA切割工具：TaqTth-hpRNA
致病性等位基因沉默是一种很有前途的治疗遗传性遗传病的方法。2024年7月7日，中国药科大学徐澍、郭永健及司马健共同通讯在Genome Biology在线发表题为“TaqTth-hpRNA: a novel compact RNA-targeting tool for specific silencing of pathogenic...
悉尼大学开发rAAV+睡美人转座子基因递送系统，可用于治疗新生儿遗传性肝病
腺相关病毒（rAAV）载体已经成为体内基因治疗的首选工具，尤其在成人肝脏等分裂不活跃的细胞中，rAAV基因治疗药物的疗效显著。然而，在快速增殖的细胞（如新生儿肝脏）中，传统rAAV载体的疗效非常有限，主要原因是rAAV载体携带的外源基因组处于游离状态，容易在细胞复制时发生丢失或稀释，这一局限性也使得一些需要早期干预的遗传性肝脏疾病的治疗成功率较低。为了应对这一挑战，悉尼大学儿童医学研究所研究人员开发了一种rAAV/ Sleeping...
AAV在肾脏疾病研究中的靶向策略
肾脏疾病是威胁人类健康的主要疾病之一，全球约有13%人口受其影响。目前对肾脏疾病的干预措施包括透析和肾脏移植，这些措施的效果或可用性有限，并且通常会引起各种并发症如心血管疾病和免疫抑制等。因此，迫切需要为肾脏疾病开发新的治疗方法。值得注意的是，高达30%的肾脏疾病病例是由单基因疾病引起的，故基因药物治疗可能对此有所帮助;但由于肾脏结构和功能的复杂性，针对肾脏疾病的基因治疗的研究和开发滞后于肝脏、神经肌肉和眼睛等，目前还没有任何一种针对肾脏的基因治疗药物获批上市。AAV是目前体内基因治疗最合适的载体，已有研究人员利用AAV进行体内外肾脏...
诺奖团队最新Science论文：利用AlphaFold2发现Cas13的祖先，并解析其结构和功能
自CRISPR-Cas9发现以来，科学家们希望在自然界中发现不同的CRISPR-Cas系统，通常会挖掘基因组序列数据库以寻找同源性，也就是具有高度相似氨基酸序列的蛋白质。基于这种方法已经促成了具有新特性(体积更小、更以递送)的新型基因组编辑工具的发现。此后，科学不仅发现了CRISPR蛋白之间的同源性，还发现了其他蛋白质之间的同源性(例如Cas9和Cas12与转座子的相似性)。...
体内基因编辑的黄金搭档：mRNA-LNP与AAV的强强联合
体内基因编辑是一种直接在生物体内进行基因编辑的技术，通过这种方法，可以修复、替换或删除有缺陷的基因，以治疗遗传性疾病或其他相关疾病。CRISPR-Cas9技术通过RNA指导Cas9蛋白精确剪切DNA，具有一次性治愈、高精准度、广泛应用和持久效果等特点。尽管在多种疾病治疗上显示出潜力，但仍需克服脱靶和递送效率等技术难题。 mRNA-LNP和AAV是目前体内基因编辑常用的两种递送工具，它们各自的优缺点如下: 递送系统 优点 缺点 mRNA-LNP 快速表达、大容量、非整合性 肝外组织靶向性较差、暂时性表达 AAV...
艾博生物新冠变异株mRNA疫苗三期临床研究结果发表
近日，艾博生物联合军事科学院军事医学研究院和中国食品药品检定研究院等国内外多家单位在Cell出版社医学旗舰刊Med发表了新冠变异株(BA.4/5)mRNA疫苗(代号：ABO1020)三期临床研究的文章： “Efficacy, immunogenicity, and safety of a monovalent mRNA vaccine, ABO1020. in adults: A randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial”。...
Nat Rev Neurosci | 中枢神经系统疾病的基因治疗方式、传递和转化挑战
中枢神经系统疾病的基因治疗：方式、传递和转化挑战 研究概述 2024年6月19日，哈佛医学院的Nitin Joshi教授及其团队在Nature Reviews Neuroscience期刊发表了题为“Gene therapy for CNS disorders: modalities, delivery and translational...
mRNA技术：从疫苗到治疗的创新之旅
mRNA技术及其递送系统的进步，使得基于mRNA的治疗手段进入了医学的新时代。mRNA编码的蛋白具有快速、有效和短暂的特性，无需进入细胞核，不存在基因组整合的风险，使其成为治疗一系列疾病的理想工具。mRNA易于快速生产和大规模制造，成功地支撑了全球对COVID-19大流行的快速响应。然而，mRNA的稳定性、表达持续时间、递送效率和靶向性仍存在诸多挑战。近日，发表在著名医学期刊《柳叶刀》上的一篇综述总结了mRNA技术在疫苗、免疫疗法、蛋白质替代疗法和基因组编辑中的应用进展，以及mRNA递送系统的研发和应用进展。...
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
杜氏肌营养不良(DMD)是一种致命的遗传疾病，由人类X染色体连锁的DMD基因中的数千种致病突变引起。据估计，每3500-5000名活产男婴中就有1名患有DMD，这也是是最常见的肌肉疾病。...
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